คณะนักวิจัยจาก MIT พัฒนาอนุภาคนาโนซึ่งสามารถขนส่งระบบตัดต่อจีโนม CRISPR ทำให้เปลี่ยนอย่างจำเพาะยีนในหนู ส่งผลให้ไม่ต้องใช้ไวรัสในการขนส่ง

หนึ่งของยีนเป้าหมายในการศึกษาครั้งนี้คือ Pcsk9 ควบคุมระดับคอเลสเตอรอล อนุภาคนาโนใหม่นี้ตัดต่ออย่างถาวรยีนดังกล่าวภายหลังการรักษาเพียงครั้งเดียว

การศึกษาครั้งนี้เผยแพร่ในวารสาร Nature Biotechnology ฉบับเดือนพฤศจิกายน

นักวิจัยจำนวนมากกำลังพัฒนาวิธีการที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในการขนส่งองค์ประกอบที่จำเป็นสำหรับ CRISPR ซึ่งประกอบด้วยเอนไซม์ตัดดีเอ็นเอมีชื่อว่า Cas9 และ RNA สายสั้นซึ่งนำทางเอนไซม์ไปยังบริเวณที่จำเพาะของจีโนม ทำให้ Cas9 ไปยังบริเวณที่จะตัด

ในการศึกษาครั้งนี้ คณะนักวิจัยใช้อนุภาคนาโนขนส่งทั้ง Cas9 และ RNA นำทาง ทำให้ไม่ต้องใช้ไวรัส ก่อนขนส่ง RNA นำทาง คณะนักวิจัยต้องเปลี่ยนแปลงทางเคมีของ RNA ก่อนเพื่อป้องกัน RNA จากเอนไซม์ในร่างกาย ซึ่งจะทำให้ RNA เสียหายก่อนจะถึงเป้าหมาย

คณะนักวิจัยบรรจุ RNA นำทางที่ถูกเปลี่ยนแปลงภายในอนุภาคนาโนไขมัน ซึ่งก่อนหน้านี้คณะนักวิจัยใช้ขนส่ง RNA ชนิดอื่นไปยังตับ และฉีดอนุภาคเหล่านั้นเข้าไปในหนูพร้อมด้วยอนุภาคนาโนที่มี mRNA ซึ่งสามารถเปลี่ยนเป็น Cas9

คณะนักวิจัยสามารถกำจัดยีน Pcsk9 ได้มากกว่า 80 เปอร์เซ็นต์ของเซลล์ตับและโปรตีน Pcsk9 ไม่สามารถวัดได้ในหนู คณะนักวิจัยยังพบ 35 เปอร์เซ็นต์ลดลงของระดับคอเลสเตอรอลทั้งหมดในหนู

ที่มา: Massachusetts Institute of Technology (2017, November 13). CRISPR-carrying nanoparticles edit the genome. ScienceDaily. Retrieved December 14, 2017, from https://www.sciencedaily.com/releases/2017/11/171113123736.htm